Генна терапія

Генна терапія - це лікування спадкових, неспадкових, мультифакторіальних захворювань, яке здійснюється шляхом введення в клітини пацієнта інших генів. Метою терапії є усунення генних дефектів або додання клітинам нових функцій. Набагато простіше ввести в клітину здоровий, повноцінно працюючий ген, ніж виправляти дефекти в наявному.

Генна терапія обмежується дослідженнями в соматичних тканинах. Це пов`язано з тим, що будь-яке втручання в статеві та зародкові клітини може дати зовсім непередбачуваний результат.

Застосовувана в даний час методика ефективна при лікуванні як моногенних, так і мультифакторіальних захворювань (злоякісні пухлини, деякі види важких серцево-судинних, вірусних захворювань).

Близько 80% всіх проектів генної терапії стосуються ВІЛ-інфекції та онкологічних захворювань. В даний час ведуться дослідження таких спадкових хвороб, як гемофілія В, хвороба Гоше, муковісцидоз, гіперхолестеринемія.

Лікування генетичних захворювань увазі:

middot- виділення і розмноження окремих типів клітин пацієнта-

middot- введення чужорідних генів-

middot- відбір клітин, в яких «прижився» чужорідний ген-

middot- вживлення їх хворому (наприклад, за допомогою переливання крові).

Генна терапія грунтується на введенні клонованих ДНК у тканині хворого. Найефективнішими методами при цьому вважаються ін`єкційні та аерозольні вакцини.

Генна терапія працює в двох напрямках:

1. Лікування моногенних захворювань. До них відносяться порушення в роботі головного мозку, які пов`язані з будь-якими пошкодженнями клітин, які виробляють нейромедіатори.

2. Лікування спадкових захворювань. Основні підходи, що використовуються в даній області:

middot- генетичне удосконалення імунних клітин-

middot- підвищення імунореактивності пухлини-

middot- блок експресії онкогенов-

middot- захист здорових клітин від хіміотерапіі-

middot- введення генів-супресорів пухлини-

middot- виробництво протипухлинних речовин здоровими клітинами-

middot- продукція протипухлинних вакцін-

middot- локальне відтворення нормальних тканин за допомогою антиоксидантів.

Використання генної терапії має багато плюсів і в деяких випадках є єдиним шансом на нормальне життя для хворих людей. Тим не менш, ця область науки до кінця не вивчена. Існує міжнародну заборону на випробування на статевих і доімплантаційних зародкових клітинах. Це зроблено з метою запобігання небажаних генних конструкцій і мутацій.

Розроблено і загальновизнана деякі умови, за яких допускаються клінічні випробування:

1. Ген, перенесений в клітини-мішені, повинен бути активний тривалий час.

2. У чужорідної середовищі ген повинен зберігати свою ефективність.

3. Перенесення гена не повинен викликати негативних реакцій в організмі.

Існує ряд питань, які й сьогодні залишаються актуальними для багатьох вчених по всьому світу:

• Чи зможуть вчені, які працюють в галузі генної терапії, розробити повну генокоррекціі, яка не буде становити загрози потомству?

• Чи буде необхідність і корисність генотерапевтіческой процедури для окремої подружньої пари перевершувати ризик цього втручання для майбутнього людства?

• Чи виправдані подібні процедури, враховуючи перенаселення планети в майбутньому?

• Яким чином будуть співвідноситися подібні процедури на людині з питаннями гомеостазу біосфери і суспільства?

У висновку можна відзначити, що генетична терапія на сучасному етапі пропонує людству шляхи лікування найважчих захворювань, які зовсім недавно вважалися невиліковними і смертельними. Однак, в той же час, розвиток цієї науки ставить перед вченими нові проблеми, які необхідно вирішувати вже сьогодні.